آخر تحديث: 2 / 8 / 2025م - 11:59 ص

لأول مرة.. ”الغذاء والدواء“ تسجل علاجاً يبطئ تطور مرض ”رنح فريدريخ“ النادر

جهات الإخبارية

سجلت الهيئة العامة للغذاء والدواء مستحضر ”سكاي كلارس“ ”أومافيلوكسولون“، كأول علاج معتمد في المملكة للمراهقين والبالغين من عمر 16 عامًا فأكثر، الذين يعانون من مرض ”رنح فريدريخ“، وهو اضطراب عصبي وراثي نادر يؤثر بشكل تدريجي على الحركة ويؤدي إلى تدهور جودة حياة المريض.

وأوضحت الهيئة أن تسجيل المستحضر، الذي صُنف مسبقًا ضمن برنامج ”الأدوية اليتيمة“، جاء بعد تقييم دقيق أظهرت نتائجه السريرية فعالية ملحوظة في إبطاء تطور المرض.

وأشارت البيانات إلى أن المرضى الذين تلقوا العلاج أظهروا انخفاضًا في مقياس تدهور المرض ”mFARS“ مقارنة بالمجموعة التي تلقت علاجًا وهميًا بعد 48 أسبوعًا، مما يؤكد فائدته السريرية المباشرة.

وتشير الدراسات طويلة المدى إلى أن التأثير الإيجابي للعلاج قد استمر لمدة تصل إلى ثلاث سنوات، وهو ما يعد إنجازًا مهمًا في مواجهة التدهور الطبيعي المتوقع للمرض.

ويعمل الدواء عبر آلية مبتكرة تستهدف تحفيز بروتين ”Nrf2“ المضاد للإجهاد التأكسدي، والذي تكون مستوياته منخفضة لدى هؤلاء المرضى، مما يساهم في حماية الخلايا العصبية من التلف.

وفي سياق متصل بالسلامة الدوائية، نوهت الهيئة بأن الدراسات رصدت أعراضًا جانبية، كان أكثرها شيوعًا ارتفاع مستويات إنزيمات الكبد، والصداع، والغثيان، وفقدان الشهية. كما شددت على وجود تعارضات دوائية تتطلب الانتباه، مثل تجنب تناول عصير الجريب فروت مع العلاج.

ويأتي هذا التسجيل في إطار حرص ”الغذاء والدواء“ على تيسير الوصول إلى العلاجات الفعالة، خاصة للأمراض النادرة التي تعاني من شح في الخيارات العلاجية، وذلك عبر برنامج ”الأدوية اليتيمة“ الذي يمنح أولوية ومزايا تسجيل لهذه الفئة من المستحضرات، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي ورؤية المملكة 2030 لتحسين جودة الرعاية الصحية.